ARA 290, een experimenteel medicijn tegen dunne vezel neuropathie bij sarcoïdose, is opnieuw een stapje dichter bij toelating tot de markt.De Amerikaanse gezondheidstoezichthouder FDA in Washington DC heeft het medicijn de status toegekend van weesgeneesmiddel. Araim Pharmaceuticals, het Amerikaanse bedrijf achter ARA 290, heeft het nieuws eerder deze week in een persbericht bekendgemaakt.

Weesgeneesmiddel
Een weesgeneesmiddel is een medicijn dat wordt ontwikkeld voor zeldzame ziektes. Volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie WHO is sarcoïdose een zeldzame ziekte. Afhankelijk van de geldende wetgeving in een land kan de status van weesgeneesmiddel het ontwikkelingsproces van zo’n medicijn bespoedigen.

In de Verenigde Staten kan een groter deel van de onderzoekskosten van de belasting worden afgetrokken en geniet het middel tijdens de ontwikkelfase het recht van exclusiviteit op de markt. Zo worden durfinvesteerders en farmaceuten aangemoedigd te werken aan medicijnen waarvoor de doelgroep klein is. De status van weesgeneesmiddel betekent niet dat het medicijn al op de markt mag worden gebracht.

De claim waarop ARA 290 gestoeld is, is dat het experimentele middel bij sarcoïdose niet alleen neuropathische pijn vermindert, maar ook aangetast weefsel van dunne zenuwvezels herstelt. Daardoor zou verbetering kunnen optreden van autonome symptomen, zoals droge ogen, hartkloppingen en duizeligheid. Sterker nog, het onderzoek met proefpersonen in verschillende landen geeft voorzichtige hoop dat ARA 290 bovendien in staat is de chronische vermoeidheid te doen afnemen waarmee veel patiënten te kampen hebben.

Eerder ontving het medicijn van de FDA een gedeeltelijke erkenning als weesgeneesmiddel, alleen als pijnstiller. De toekenning van een volledige status nu geeft aan dat er naar het oordeel van de Amerikaanse toezichthouder meer wetenschappelijk onderzoek beschikbaar is dat de andere claims over de werking ervan ondersteunt. De Europese evenknie van de FDA, de EMA in Londen, had ARA 290 voor de Europese Unie al de status van weesgeneesmiddel toegekend.

Dr. Tony Cerami

Dunne vezelneuropathie leeft in Nederland
ARA 290 wordt in verschillende landen in klinische studies getest op sarcoïdosepatiënten die als proefpersonen optreden. In Nederland is een aantal proeven gedaan door arts-onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum. In 2014 gaf de Amerikaanse biochemicus dr. Tony Cerami, algemeen directeur van Araim en uitvinder van het medicijn, een interview aan SarcoScoop.

Daarin vertelde hij dat de keuze onder meer op Nederland was gevallen omdat dunne vezel neuropathie er onder sarcoïdosepatiënten duidelijk leeft sinds het baanbrekende proefschrift uit 2005 van dr. Elske Hoitsma, thans neuroloog in het Alrijne ziekenhuis in Leiden. Hoitsma toonde aan dat bij zestig tot zeventig procent van patiënten met sarcoïdose sprake is van klinisch relevante tekenen van dunne vezel neuropathie.

Cerami heeft de afgelopen dertig jaar grensverleggend werk verricht met zijn onderzoek naar de werking van het immuunsysteem. Hij geldt als één van de ontdekkers van TNF-α, een stofje (cytokine) dat in het lichaam ontstekingsreacties aanjaagt. Hiermee heeft hij aan de wieg gestaan van de ontwikkeling van biologische medicijnen die ingrijpen in de werking van het immuunsysteem en ontstekingsreacties afremmen.

“We moeten voor ARA 290 uitzoeken wat per patiënt en symptoom de optimale gebruiksduur en dosering is, maar er zijn indicaties dat het volstaat het middel afhankelijk van de symptomen eenmalig, dus niet chronisch, te gebruiken. Dit, en het feit dat ARA 290 een chemisch middel is, maakt het veel goedkoper dan de huidige generatie biologische medicijnen,” aldus Cerami in het in het interview met SarcoScoop.
 

Dr. Dan Culver

Mogelijke omwenteling in behandeling van sarcoïdose
ARA 290 is inmiddels ook getest op proefpersonen in de Cleveland Clinic, een ziekenhuis in de staat Ohio dat wereldwijd bekendstaat om zijn kwaliteit en innovatiekracht. In het persbericht van Araim noemt longarts dr. Dan Culver van de Cleveland Clinic het “een medicijn dat een omwenteling teweeg zou kunnen brengen in de behandeling van sarcoïdose.” De ziekte wordt nu “ondergewaardeerd en onderbehandeld,” zegt hij.

“Sarcoïdose heeft een substantiële uitwerking op mensen in de hoogtij van hun leven en beïnvloedt hun levenskwaliteit en productiviteit gedurende tientallen jaren. ARA 290 heeft het vermogen zich te ontwikkelen tot een belangrijke therapie die het ziekteverloop kan veranderen voor patiënten met sarcoïdose en andere ziektebeelden die worden gekenmerkt door chronische ontstekingsreacties en blijvende weefselschade,” aldus Culver in zijn toelichting.

Naar verwachting kan het wel tot 2020 duren voordat ARA 290 als medicijn tot de markt wordt toegelaten.

Bron